株式会社モダリス

事業内容

株式会社モダリスは、遺伝子の働きを制御する技術を利用した治療薬の研究開発を行うバイオテクノロジー企業です。2016年に設立され、東京都に本社を置き、米国の研究開発子会社を通じて創薬研究を進めています。主な対象は、従来の治療法が限られる遺伝性疾患や希少疾患です。

中核技術のCRISPR-GNDMは、DNAの配列を切断するのではなく、遺伝子の発現量を調節するエピゲノム編集の仕組みです。ガイドRNAと切断活性を持たないCas9、遺伝子制御分子を組み合わせ、AAVベクターを用いて標的細胞へ届ける方法を開発しています。

自社開発では、LAMA2関連筋ジストロフィーを対象とするMDL-101などの開発候補を扱っています。また、製薬会社等との共同研究・技術提携を通じ、独自技術を活用した開発候補の創出も進めています。事業は医薬品の研究開発段階にあり、開発品の承認・販売が実現したと断定できる状況ではありません。